Rapamune recibe una opinión positiva de la EMA para linfangioleiomiomatosis esporádica

Redacción.- Pfizer acaba de anunciar que el Comité de Productos Médicos para Uso Humano (CPMH) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus sigla en inglés) ha adoptado una opinión positiva, recomendando Sirolimus (Rapamune) para el tratamiento de pacientes con linfangioleiomiomatosis esporádica (S- LAM). Si se aprueba, Sirolimus podría usarse para tratar una enfermedad pulmonar rara y progresiva. Esto haría que Rapamune sea la primera terapia aprobada para estabilizar la función pulmonar en pacientes con LAM esporádica en la Unión Europea.LAM es una enfermedad pulmonar rara y progresiva que se caracteriza por dificultad respiratoria, neumotórax recurrente y quistes de líquido quiloso. Mayoritariamente aparece en mujeres de edad fértil y es debida a la proliferación de células del músculo liso en los pulmones.

Este crecimiento celular puede causar que el tracto respiratorio se constriña gradualmente, inhibiendo así el flujo de oxígeno. Se estima que su prevalencia a nivel mundial, es de cinco casos por millón de personas. Esto sugeriría que hay de 30.000 a 50.000 pacientes en todo el mundo. Aproximadamente 1.600 pacientes en Europa han sido diagnosticadas con esta enfermedad  rara. En España, hasta la fecha, hay 94 casos incluidos en el Registro Nacional de Enfermedades Raras.

 

 



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